Osamocený drogový status

Osamocený drogový status dává společnostem zkoumajícím léčbu vzácných onemocnění sedmileté okno snížení daní a výlučné právo vyvinout lék na konkrétní stav. Osamocené léčivé přípravky mohou být uděleny novým lékům, již schváleným lékům nebo drogám, které jsou již na trhu. Pokud je však léčivo již schváleno, musí sponzor předložit věrohodnou hypotézu o tom, jak je léčivo klinicky lepší než předchozí léčiva nebo nevyvinutá léčiva.

Klíč s sebou

• Osamocený drogový status dává společnostem exkluzivní marketing a vývojová práva spolu s dalšími výhodami, které jim umožňují kompenzovat náklady na výzkum a vývoj léků na léčbu vzácných onemocnění.
• Zákon o léčivech pro vzácná onemocnění byl navržen s cílem povzbudit společnosti, aby vyvíjely léky na vzácná onemocnění.
• FDA může zrušit status drogy pro vzácná onemocnění.
• Farmaceutické společnosti však upřednostňují léčbu levnějších nemocí a stavů před drahými a vzácnými.

Porozumění stavu drog pro vzácná onemocnění

V roce 1982 americká správa potravin a léčiv (FDA) uznala nedostatek motivace farmaceutických společností vyvíjet léky na vzácná onemocnění. Z této realizace se zrodil Orphan Drug Act z roku 1983. Plán byl zaměřen na nemoci postihující méně než 200 000 lidí v USA

Úřad pro vývoj léčivých přípravků pro vzácná onemocnění (OOPD) povzbudil společnosti, aby uplatňovaly práva stanovená v zákoně o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění z roku 1983. OOPD vyvíjí a uděluje granty společnostem, biologům, klinickým lékařům a výzkumným pracovníkům, kteří chtějí vyvíjet produkty a léky pro léčbu těchto vzácných onemocnění. . Zákon označuje tyto skupiny lidí jako sponzory.

Zákon o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění byl v letech 1985 a 1990 novelizován tak, aby zahrnoval i jiné produkty než drogy, jako jsou biologika, zdravotnické prostředky a lékařské potraviny (většinou prenatální potraviny).

Zvláštní úvahy

Je dobře známo, že farmaceutické společnosti jsou podniky první a léčitelé druhé. Farmaceutické společnosti každoročně vyčleňují miliardy dolarů na výzkum a vývoj. Například společnost Pfizer (PFE) v roce 2018 vydělala 53 647 miliard příjmů. Výdaje na výzkum a vývoj činily za rok přibližně 8 miliard. To odpovídá 14, 9% výnosů vynaložených výhradně na výzkum a vývoj.

Vývoj nových léků je také riskantní, pokud společnost neobdrží patent. Rovněž existuje silná konkurence padělků a generik nebo podobných léčiv. Mnoho podniků jde tam, kde je relativně snadné vydělat peníze.

Výhody a nevýhody stavu léčivých přípravků pro vzácná onemocnění

Kromě výlučných práv a daňových úvěrů na výzkum pomůže FDA s technickou pomocí pro aplikace léčivých přípravků pro vzácná onemocnění, možným snížením doby čekání a slevami z registračních poplatků. Tento stav také nabízí 50% daňový kredit na náklady na klinická hodnocení.

Osamocený drogový status není navržen tak, aby sponzoři zotavovali všechny náklady na vývoj drog, ale spíše jako mechanismus snižování nákladů a regulačního zjednodušení. FDA může snadno zrušit označení léčivých přípravků pro vzácná onemocnění. Mezi běžné důvody patří: jakákoli nepravdivá prohlášení nebo vynechané informace ve vaší žádosti o určení nebo pokud FDA věří, že nemoc nebo stav v budoucnu ovlivní více než 200 000 lidí.

Vývoj léků pro léčbu obrovského počtu nemocí na světě je obor podnikání, který může vést k velkým bohatstvím. Ve farmaceutických oborech jsou však největší bohatství často vyráběny vývojem léků, které se stanou standardem pro léčbu běžných chorob. Z obchodního hlediska má velký trh záruku, že společnost může rychle získat zpět náklady na vývoj a dosáhnout tak největšího možného zisku.